Geeniterapia täysin värisokeille lapsille palauttaa osittain kartiotoiminnan ja lisää viimeisimmät uutiset täältä

Yhteenveto: Tutkijat palauttivat osittain kartioreseptorien toiminnan täysin sokeiksi syntyneiden lasten verkkokalvossa geeniterapialla.

Lähde: UCL

Geeniterapia on osittain palauttanut verkkokalvon kartioreseptorien toiminnan kahdella täysin värisokeana syntyneellä lapsella, raportoi University College Londonin (UCL) tutkijoiden johtama uusi tutkimus.

Löydökset, julkaistu vuonna Aivotantaa toivoa, että hoito aktivoi tehokkaasti verkkokalvon ja aivojen välisiä aiemmin lepotilassa olevia kommunikaatioreittejä hyödyntäen kehittyvien nuorten aivojen muovista luonnetta.

Akateemisesti johtama tutkimus on jatkunut vaiheen 1/2 kliinisen tutkimuksen rinnalla akromatopsiaa sairastavilla lapsilla, ja siinä on käytetty uutta tapaa testata, muuttaako hoito kartiokohtaisia ​​hermopolkuja.

Akromatopsian aiheuttavat sairautta aiheuttavat muunnelmat yhdestä muutamasta geenistä. Se vaikuttaa kartiosoluihin, jotka (sauvojen ohella) ovat yksi kahdesta silmän valoreseptorin tyypistä. Koska kartiot ovat vastuussa värinäöstä, akromatopsiaa sairastavat ihmiset ovat täysin värisokeita, mutta heillä on myös erittäin huono yleisnäke ja he pitävät kirkkaasta valosta epämukavaa (fotofobia).

Niiden kartiosolut eivät lähetä signaaleja aivoihin, mutta monet pysyvät läsnä, joten tutkijat ovat pyrkineet aktivoimaan lepotilassa olevat solut.

Johtava kirjoittaja Dr. Tessa Dekker, UCL Institute of Ophthalmology, sanoi: “Tutkimuksemme on ensimmäinen, joka vahvistaa suoraan laajalle levinneelle spekulaatiolle, että lapsille ja nuorille tarjottu geeniterapia voi onnistuneesti aktivoida uinuvia kartiovaloreseptorireittejä ja herättää visuaalisia signaaleja, joita nämä eivät koskaan aiemmin kokeneet. potilaita.

“Esittelemme potentiaalia hyödyntää aivomme plastisuutta, ja aivot voivat erityisesti mukautua hoitovaikutuksiin, kun ihmiset ovat nuoria.”

Tutkimukseen osallistui neljä 10–15-vuotiasta nuorta, joilla oli akromatopsia, jotka osallistuivat kahteen tutkimukseen, joita johti professori James Bainbridge UCL:ssä ja Moorfields Eye Hospitalissa, joita sponsoroi MeiraGTx-Janssen Pharmaceuticals.

Näissä kahdessa tutkimuksessa testataan geeniterapioita, jotka kohdistuvat tiettyihin geeneihin, joiden tiedetään liittyvän akromatopsiaan (kumpikin tutkimus kohdistuu eri geeniin). Niiden ensisijaisena tavoitteena on testata hoidon turvallisuutta ja samalla testata näön paranemista. Niiden tuloksia ei ole vielä täysin koottu, joten hoitojen kokonaistehokkuus on vielä määrittämättä.

Mukana olevassa akateemisessa tutkimuksessa käytettiin uutta toiminnallista magneettikuvausta (fMRI, eräänlainen aivoskannaus) kartoitusmenetelmä, jolla erotettiin hoidon jälkeiset kartiosignaalit olemassa olevista sauvaohjatuista signaaleista potilailla, jolloin tutkijat pystyivät paikantamaan mahdolliset muutokset näkötoiminnassa. hoidon jälkeen suoraan kohdistettuun kartiofotoreseptorijärjestelmään.

He käyttivät “hiljaista korvaustekniikkaa” käyttämällä valopareja kartioiden tai sauvojen selektiiviseen stimulointiin.

Tutkijoiden oli myös mukautettava menetelmiään nystagmiin (tahattomat silmävärähtelyt tai “tanssivat silmät”), joka on toinen akromatopsian oire. Tuloksia verrattiin testeihin, joihin osallistui yhdeksän hoitamatonta potilasta ja 28 vapaaehtoista, joilla oli normaali näkö.

Jokaista neljästä lapsesta hoidettiin geeniterapialla toisessa silmässä, jolloin lääkärit pystyivät vertaamaan hoidon tehokkuutta hoitamattomaan silmään.

Kahdella neljästä lapsesta oli vahvaa näyttöä kartiovälitteisistä signaaleista aivojen näkökuoressa, jotka tulevat hoidetusta silmästä, 6-14 kuukautta hoidon jälkeen. Ennen hoitoa potilaat eivät osoittaneet merkkejä kartion toiminnasta missään testissä. Hoidon jälkeen heidän mittansa muistuttivat paljon normaalinäköisten tutkimukseen osallistuneiden mittauksia.

Tutkimukseen osallistujat suorittivat myös kartiotoiminnan psykofyysisen testin, jossa arvioidaan silmien kykyä erottaa eri kontrastitasoja. Tämä osoitti, että käsitellyissä silmissä oli eroa samoilla kahdella lapsella.

Katso myös

Tutkijat sanovat, että he eivät voi vahvistaa, oliko hoito tehoton kahdella muulla tutkimukseen osallistuneella, vai onko saattanut olla hoitovaikutuksia, joita heidän käyttämissään testeissä ei havaittu, tai ovatko vaikutukset viivästyneet.

Akateemisesti johtama tutkimus on jatkunut vaiheen 1/2 kliinisen tutkimuksen rinnalla akromatopsiaa sairastavilla lapsilla, ja siinä on käytetty uutta tapaa testata, muuttaako hoito kartiokohtaisia ​​hermopolkuja. Kuva on julkisessa käytössä

Toinen pääkirjailija Dr. Michel Michaelides (UCL Institute of Ophthalmology ja Moorfields Eye Hospital), joka on myös tutkija molemmissa kliinisissä tutkimuksissa, sanoi: “Kokeissamme testaamme, voiko geeniterapian tarjoaminen varhaisessa elämässä olla parasta tehokas hermopiirien kehittyessä. Löytömme osoittavat ennennäkemättömän hermoston plastisuutta, mikä antaa toivoa siitä, että hoidot voisivat mahdollistaa visuaalisia toimintoja käyttämällä signalointireittejä, jotka ovat olleet lepotilassa vuosia.

“Analysoimme edelleen kahden kliinisen tutkimuksemme tuloksia nähdäksemme, voiko tämä geeniterapia parantaa tehokkaasti akromatopsiaa sairastavien ihmisten jokapäiväistä näköä. Toivomme, että positiivisilla tuloksilla ja uusilla kliinisillä tutkimuksilla voisimme parantaa merkittävästi sellaisten ihmisten näköä, joilla on perinnöllisiä verkkokalvon sairauksia.

Tohtori Dekker lisäsi: “Uskomme, että näiden uusien testien sisällyttäminen tuleviin kliinisiin kokeisiin voisi nopeuttaa silmägeeniterapioiden testaamista useissa eri olosuhteissa tarjoamalla vertaansa vailla olevan herkkyyden hoidon vaikutuksille hermoston prosessoinnissa ja samalla tarjoamalla uutta ja yksityiskohtaista tietoa milloin ja miksi nämä hoidot toimivat parhaiten.”

Yksi tutkimukseen osallistuneista kommentoi: “Näkemäni muutosten näkeminen on ollut erittäin jännittävää, joten odotan mielenkiinnolla, tapahtuuko muutoksia ja mihin tämä hoito kokonaisuutena saattaa johtaa tulevaisuudessa.

“On itse asiassa melko vaikea kuvitella, mitä tai kuinka monta vaikutusta suurella näöni paranemisella voisi olla, koska olen kasvanut heikon näön kanssa ja tottunut siihen sekä sopeutunut ja voittanut haasteita (niiden suurella tuella ympärilläni) koko elämäni ajan.”

Tietoja tästä genetiikan ja visuaalisen neurotieteen tutkimusuutisista

Tekijä: lehdistötoimisto
Lähde: UCL
Ottaa yhteyttä: Lehdistötoimisto – UCL
Kuva: Kuva on julkisessa käytössä

Alkuperäinen tutkimus: Löydökset tulevat näkyviin Aivot

Geeniterapia täysin värisokeille lapsille palauttaa osittain kartiotoiminnan ja viimeisimmät uutiset

Olen yrittänyt kertoa teille kaikille kaikenlaisia ​​uutisia viimeisimmät uutiset tänään 2022 tämän verkkosivuston kautta ja tulet pitämään kaikista näistä uutisista erittäin paljon, koska kaikki uutiset, jotka annamme aina näissä uutisissa, ovat aina siellä. Se on trendikkäissä aiheissa ja olipa viimeisimmät uutiset mitä tahansa

se oli aina pyrkimyksemme tavoittaa sinut, jotta saat jatkuvasti Sähköuutiset, tutkintouutiset, lahjoitusuutiset, Bitcoin-uutiset, kaupankäyntiuutiset, kiinteistöuutiset, peliuutiset, trendiuutiset, digitaalinen markkinointi, televiestintäuutisia, kauneusuutisia, pankkiuutisia, matkailuuutisia, terveys Uutiset, Cryptocurrency News, Claim News uusimmat uutiset ja saat aina uutistiedot kauttamme ilmaiseksi ja kerrot myös ihmisille. Anna, että kaikki tiedot, jotka liittyvät muuntyyppisiin uutisiin, ovat

Geeniterapia täysin värisokeille lapsille palauttaa osittain kartiotoiminnan ja lisää live-uutisia

Kaikki nämä uutiset, jotka olen tehnyt ja jakanut teille, ihmiset, tulette pitämään niistä kovasti ja siinä tuomme jatkuvasti aiheita teille, joista ihmiset pitävät joka kerta, jotta saat jatkuvasti uutistietoa, kuten trendikkäitä aiheita ja sinä Tavoitteemme on olla voi saada

kaikenlaisia ​​uutisia ilman meidän kauttamme, jotta voimme tavoittaa sinulle viimeisimmät ja parhaat uutiset ilmaiseksi, jotta pääset eteenpäin hankkimalla uutisten tiedot kanssasi. Myöhemmin jatketaan

antaa lisätietoja tänään päivitys maailman uutisista tyyppisiä viimeisimmät uutiset verkkosivujemme postausten kautta, jotta pääset aina eteenpäin näissä uutisissa ja mitä tahansa tietoa siellä on, se välitetään varmasti teille ihmisille.

Geeniterapia täysin värisokeille lapsille palauttaa osittain kartiotoiminnan ja lisää uutisia tänään

Kaikki nämä uutiset, jotka olen tuonut teille tai tulevat olemaan kaikkein erilaisia ​​ja parhaita uutisia, joita te ihmiset ette tule saamaan minnekään, yhdessä tiedon kanssa Trendaavat uutiset, tuoreimmat uutiset, terveysuutiset, tiedeuutiset, urheiluuutiset, viihdeuutiset, teknologiauutiset, yritysuutiset, maailmanuutiset Tämä on kaikkien teidän saatavillanne, jotta olette aina yhteydessä uutisiin, pysykää asian kärjessä ja saatte jatkossakin tämän päivän uutisia kaikenlaisia ​​uutisia ilmaiseksi tähän päivään asti, jotta saat uutiset hankkimalla ne. Ota aina kaksi askelta eteenpäin

Luotto menee uutissivustolle – Tämä alkuperäisen sisällön omistajan uutissivusto. Tämä ei ole minun sisällöni, joten jos haluat lukea alkuperäistä sisältöä, voit seurata alla olevia linkkejä

Hanki alkuperäiset linkit tästä 🡽

Geeniterapia täysin värisokeille lapsille palauttaa osittain kartiotoiminnan ja lisää viimeisimmät uutiset täältä
Source#Geeniterapia #täysin #värisokeille #lapsille #palauttaa #osittain #kartiotoiminnan #lisää #viimeisimmät #uutiset #täältä

Leave a Comment